Positief nieuws voor patiënten met zeldzame spierziekte 5q-SMA

Belgische patiënten met de zeldzame spieraandoening 5q-spinale musculaire atrofie (5q-SMA) krijgen vanaf 1 september 2018 de behandeling met het weesgeneesmiddel nusinersen (Spinraza®) terugbetaald. Dat heeft minister van Sociale Zaken en Volksgezondheid Maggie De Block gisteravond beslist. SMA is een ernstige progressieve ziekte die voorkomt bij 1 op 6.000 à 10.000 geboortes. De terugbetaling is het resultaat van een gezamenlijke onderhandeling met Nederland, in het kader van het BeNeLuxA-initiatief.

Minister De Block: “Ik ben enorm blij dat we dit weesgeneesmiddel kunnen terugbetalen. SMA is een zeer zware ziekte waarbij patiënten hun spierfuncties steeds verder zien aftakelen. Als de ziekte zich op jonge leeftijd manifesteert, is de levensverwachting erg beperkt. Dankzij dit weesgeneesmiddel kunnen we deze patiënten nu meer levenskwaliteit bieden. En voor jonge patiëntjes kan een behandeling met dit medicijn zelfs het verschil maken tussen leven en dood.”

De spierziekte komt voor bij 1 op 6.000 à 10.000 geboortes en manifesteert zich in de helft van de gevallen al van bij de geboorte. Door de erg lage levensverwachting is het totale aantal SMA-patiënten in ons land beperkt, maar dat maakt de nood van deze mensen er niet minder op. Tot voor kort was in Europa geen enkel geneesmiddel voorhanden voor de behandeling SMA, maar daar kwam vorig jaar verandering in. In mei 2017 werd Spinraza® (werkzame stof nusinersen) geregistreerd bij het Europees Geneesmiddelenagentschap. Dit weesgeneesmiddel leidt tot een betere gezondheidstoestand en tot een hogere levensverwachting van 5q-SMA-patiënten.

Samen met Nederland

Omdat het voor België vaak moeilijk is om als individueel klein landje een duurzame prijs te onderhandelen voor dure weesgeneesmiddelen ging minister De Block op zoek naar een oplossing. Die vond ze in BeNeLuxA. De belangrijkste doelstelling van dit samenwerkingsinitiatief met Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland is om patiënten op een duurzame manier toegang te bieden tot innovatieve behandelingen.

België en Nederland, de twee voortrekkers binnen BeNeLuxA, voerden gezamenlijke onderhandelingen met de producent van Spinraza® en slaagden er dankzij een prima samenwerking in om het medicijn op korte termijn én tegen een voor de overheid aanvaardbare prijs ter beschikking te stellen van de Belgische en de Nederlandse 5q-SMA-patiënten. De patiënten zelf hoeven niets te betalen voor de behandeling met het medicijn.

Minister De Block: “Internationale samenwerking is een cruciale hefboom om onze patiënten met een zeldzame aandoening de best mogelijke zorg aan te bieden binnen de budgettaire beperkingen die er meer dan ooit zijn. Deze gezamenlijke onderhandeling over Spinraza® is daar een zeer mooi eerste voorbeeld van. En dit is geen eindstation.”

Extra onderzoek

De vertrouwelijke overeenkomst die België en Nederland afsloten met de firma voorziet in een tijdelijke terugbetaling van Spinraza® tot eind december 2020. Aan het einde van de overeenkomst zal de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen van het Riziv de terugbetaling opnieuw evalueren, op basis van de verzamelde gegevens.

Tijdens de overeenkomst zal het bedrijf “real life”-data verzamelen over de veiligheid, de effectiviteit en het gebruik van het medicijn in de klinische praktijk. Daarnaast zal het extra onderzoek voeren naar de verschillen in werking bij de vier subtypes van de spierziekte (zie kaderstuk).

Spinale musculaire atrofie, een ‘unmet medical need’

Spinale musculaire atrofie is een zeldzame spieraandoening die bovenaan op de lijst van “onbeantwoorde medische behoeften” staat in ons land, een zogenaamde “unmet medical need”. Dit zijn ernstige aandoeningen waarvoor een geneesmiddel nog niet voorhanden is in België.

Bij SMA sturen de zenuwcellen in het ruggenmerg de spieren niet goed aan. In 90 à 95% van de gevallen ligt de oorzaak bij een mutatie van het SMN1-gen op chromosoomarm 5q. Het gevolg is dat patiënten hun spieren niet langer kunnen gebruiken, waardoor die langzaam afsterven. Patiënten bij wie de ziekte zich op latere leeftijd manifesteert, hebben vaak een normale levensverwachting. Bij manifestatie op jonge leeftijd is de felle achteruitgang van de spierfuncties dodelijk, doorgaans nog voor de leeftijd van twee jaar.

Er bestaan vier types SMA. Type I doet zich voor bij baby’s. Type II manifesteert zich bij kinderen tussen de 6 en 18 maanden. Type III wordt vastgesteld bij patiënten tussen 1,5 en 18 jaar. Bij type IV doen de eerste symptomen zich voor na de leeftijd van 30 jaar.

 

Meer info: